Le commissaire de la FDA, Marty Makary, défend les rejets de médicaments pour maladies rares et Vinay Prasad

Marty Makary, commissaire de la Food and Drug Administration (FDA), a défendu jeudi les récents rejets de médicaments pour maladies rares par l’agence, lors d’un entretien avec CNBC à Washington. Il a également soutenu Vinay Prasad, haut responsable de la FDA chargé du centre qui a rejeté plusieurs de ces traitements. Prasad, prêté par l’Université de Californie à San Francisco (UCSF), a été qualifié de « génie » par Makary, qui a souligné ses plus de 500 articles scientifiques publiés dans des revues à comité de lecture. Ces rejets ont suscité des critiques, notamment de la part d’associations de patients. Makary a évoqué un exemple précis : une thérapie génique développée par UniQure pour la maladie de Huntington, une affection neurodégénérative rare. Les chercheurs ont pratiqué une trépanation, un trou dans le crâne, pour injecter le traitement dans le ventricule cérébral. Au terme de la période d’aléatorisation, l’essai n’a montré aucun bénéfice, a indiqué Makary, qui a regretté les pressions pour approuver ce produit malgré ces résultats. UniQure est toujours en discussions avec la FDA sur la suffisance de ses données et l’adéquation de la conception de son essai clinique. L’entreprise a rapporté que l’agence aurait soudainement changé sa position sur ce point. Ces échanges se poursuivent sans calendrier précis annoncé. Les défenseurs des maladies rares expriment leur frustration face aux signaux contradictoires de la FDA, récents. Makary insiste sur la nécessité d’exiger des preuves solides, même pour des pathologies affectant peu de patients. La FDA examine en parallèle d’autres mécanismes pour accélérer les revues, comme des primes au personnel pour des évaluations rapides. Les prochaines étapes pour la thérapie d’UniQure dépendront des négociations en cours. La FDA pourrait clarifier sa position sur la conception des essais dans les semaines à venir, tandis que Prasad continue de superviser les décisions pour les maladies rares.