Laurence Tiennot-Herment alerte sur le manque de fonds pour développer les médicaments prometteurs des maladies rares

Mi-février, lors d’une conférence, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, association pionnière dans la recherche sur les maladies rares en France, a alerté sur le manque de financements pour emmener au bout les candidats médicaments prometteurs. « Nous avons aujourd’hui des candidats médicaments dont on sait qu’ils offrent une vraie promesse thérapeutique mais nous n’avons pas les moyens de les emmener au bout », a-t-elle déclaré. Cette intervention précède la Journée mondiale des maladies rares, prévue ce samedi, dernier samedi de février. Ces pathologies, majoritairement génétiques, touchent plus de 3 millions de personnes en France. Chacune affecte moins d’un habitant sur 2 500, mais leur nombre, plusieurs milliers, cumule un impact massif sur les patients et les systèmes de santé. L’AFM-Téléthon, acteur clé depuis des décennies, a contribué à des avancées notables au cours des trente dernières années, comme le Kaftrio pour la mucoviscidose, maladie rare parmi les plus fréquentes. Ce modulateur correcteur du CFTR permet, par son action sur la protéine défectueuse, à de nombreux patients de mener une vie proche de la normale, illustrant le potentiel des thérapies innovantes malgré les défis. Malgré ces progrès scientifiques, les obstacles économiques persistent et freinent le développement de nouvelles thérapies. Laurence Tiennot-Herment a insisté sur une frustration inédite : « C’est une frustration que je n’avais jamais eue à connaître jusqu’alors. » Une étude parue vendredi dans The Lancet offre un espoir concret : des chercheurs américains ont administré des cellules souches à des fœtus atteints de spina bifida, malformation congénitale de la moelle épinière, avec des résultats encourageants qui pourraient ouvrir la voie à des traitements prénataux. La Journée mondiale des maladies rares ce samedi mettra en lumière ces contrastes entre percées scientifiques et barrières financières. Elle appelle à un soutien accru des pouvoirs publics et des acteurs économiques pour surmonter les incertitudes et finaliser les thérapies prometteuses, afin d’améliorer concrètement la vie des millions de patients touchés en France et ailleurs.